鞍山設備保溫工(gōng)程 長效生(shēng)長激素首次納入國家醫保 700萬矮(ǎi)小患兒迎來“普惠曙光”
2026年1月1日,新版國家醫保藥(yào)品目錄在(zài)全國範圍內正式落地實施。
根(gēn)據國家醫保局公布的數據,此次調整新增114種藥品。其中針對內源性(xìng)生長激(jī)素缺(quē)乏(GHD)引起兒(ér)童生(shēng)長緩慢的長效生長激素——金(jīn)培生長激素注射液,為全球原研第一支PEG長效生長激素(sù),更是填補了國家醫保目(mù)錄內無長效生長激(jī)素可用的空白。
回顧過往,金賽藥業在1998年(nián)就研製出第一支國產短效生長(zhǎng)激素粉劑,一舉打破進口壟斷;2014年,“金賽(sài)增”獲批上市,成為全(quán)球首款長效生(shēng)長激素。經過10年超15萬患者臨(lín)床驗證安全(quán)優效,已是(shì)當前臨床使(shǐ)用時間最長、治(zhì)療患者數最多的長效生長(zhǎng)激素。如今,響應國家政(zhèng)策(cè)進入醫保目錄,它還有望成為(wéi)患者治療負擔最低的生長激素長效(xiào)製劑,實現中(zhōng)國兒童生長發育(yù)治療領(lǐng)域的裏程碑式跨越。
一、中國700萬矮小患(huàn)兒,治療率(lǜ)卻不足5%
我第一輛(liàng)車開了7年,前(qián)幾年(nián)天天開著上(shàng)下班,單(dān)程10公裏,周末還會自駕周邊轉,那時候車子狀態特別穩,啟(qǐ)動順暢、發動機沒(méi)雜音,油耗也一直(zhí)很穩定,除了常規保養,幾乎(hū)沒出過小(xiǎo)毛病。後來因為換了近路通勤,騎車十幾分鍾就到,車子直接停在小區車位上,一放就是大半年沒動過,等再想開車出(chū)門,麻煩全來了。
2. 油箱蓋位置能從儀表盤看出來!我開了8年車才發現這個小技巧——儀表(biǎo)盤上的油表圖標,旁邊有個小三角箭頭,箭頭指哪邊,油箱蓋就在哪邊!以前換了陌生(shēng)車,總得多繞一圈找油箱蓋,現在一看就懂,太方便了。
聯係人:何經理中國家長對身高的關注度從未(wèi)像如今(jīn)這(zhè)般高漲(zhǎng),盡管有時感覺“自己在被販賣焦慮”,但大數據(jù)揭露的(de)一個殘酷事實是:中(zhōng)國矮小(xiǎo)症(zhèng)患兒的實際治療率嚴重不足。
公開數據顯示,我國兒童(tóng)矮小症的發病率約為3%,現(xiàn)存矮小症兒(ér)童總數約700萬人,但得到規範化(huà)診療(liáo)的比例不到(dào)5%。形成鮮明(míng)對比的是,在(zài)歐美發達國家,兒童生長激素缺乏症的診療率(lǜ)通常在20%-30%,甚至更高。
2021年《國務院關於印發中國婦女發展綱要和中國兒童發展綱要的(de)通知》提(tí)出,5歲以下生長遲緩率控製在5%以(yǐ)下。對於(yú)兒科內分泌門(mén)診或生長(zhǎng)發育門診的醫生而言,每年寒暑假都(dōu)是就診高(gāo)峰,但他們的另一重擔憂是:來醫院谘詢(xún)的人雖多,但那些真正需要(yào)治療的患兒,可能並沒有來到醫生麵前,或者因各種原因沒有選擇治療。
包(bāo)括內源性生長激素缺乏、性(xìng)腺發育不全、特發性身材矮小等多種因素都可(kě)能導致矮小(xiǎo)症,而生長激素(sù)是解決這類問題的重要手段。有明確的發病機製,又有相應的治療手段(duàn),為何臨床治療率依然如此之低?
生長激素的使(shǐ)用具有長期性、持續性的特點,治療往往長達數年(nián)。巨大的“治療(liáo)鴻溝”背後,既有家長對(duì)身高認知的滯後,更受製於經濟條件、依從性、疼痛等現實(shí)原因。此次長(zhǎng)效生長激素納入醫保,有望從多個維度進一步提升我國矮小症的治療(liáo)率。
經濟方(fāng)麵,納入新版國家醫保目錄後,一名30公斤體重(chóng)的矮小兒童,使用金培長效生(shēng)長激素進行治療,將從年治療費用約12萬(wàn)元,降低到3萬元。如果患兒符合內源性生長激(jī)素缺乏引(yǐn)起的生長緩慢(GHD),還可以報銷部分治療費用,讓生長激素真正實現了“普惠健康”。
治療(liáo)體驗方麵,在傳統的短效(xiào)製(zhì)劑治療方案中,患兒需(xū)每(měi)年承受365次(cì)的皮下注射,患兒因為疼痛恐懼、家長因為工作繁(fán)忙而導致的“漏針”甚至停藥(yào)現象頻發,治療效果也因此大打折扣,造成醫保基金與家(jiā)庭支出的雙重(chóng)浪費。
此次長效生(shēng)長激素作(zuò)為周製劑,鋁皮保溫其核心價(jià)值在於利用技(jì)術優勢(shì)解決“依從性”難題。將注射頻率從“每日一次”降低為“每(měi)周一(yī)次”,不僅(jǐn)物理上減少了(le)患兒每年300多針的痛(tòng)苦,更有望減少漏(lòu)藥(yào)、停藥概率,大幅提升中國矮小(xiǎo)症(zhèng)患者的“有效治療(liáo)率”。
二(èr)、獲批十年,國產長效生長激素引領(lǐng)創新
在“保基本”的原則下,國家醫保近年不斷強化對創新(xīn)的支持。新版目錄中近(jìn)一半新增藥物屬於1類創新藥(yào),這傳(chuán)遞出一個清晰信號:醫保支(zhī)持真創(chuàng)新,如果想要進入醫保,藥品本身必須具備過硬的臨床價值和創新價值。
生長激素問世於1985年,最初生產主要集中在幾家跨國藥企,患者選擇少、負擔重。金賽藥業的(de)發展史,堪稱一部中國生長激素的進化(huà)史:1998年推出國產(chǎn)粉(fěn)劑打破壟斷;2005年推出亞洲第一支短效水(shuǐ)劑提升穩定(dìng)性;2014年全球首(shǒu)款長效生長激素(sù)獲批上市,這也是全球首個且唯一(yī)U-PEG長效生長激(jī)素。
在(zài)不少常用藥領(lǐng)域,國產藥常被(bèi)視為“平替”,但在生長激素領域,金賽增卻是國產創新藥崛起(qǐ)的(de)代表。它結(jié)束了全球生長激素需“每日注射”的60年曆史,將治療(liáo)頻率降(jiàng)低為一(yī)周一次(cì)。相比短效生長激素一年需要365次皮下注射,長效生(shēng)長激素(sù)每周僅需給藥1次,直接幫(bāng)患兒每年減少了(le)300多針(zhēn)的注射,真(zhēn)正從(cóng)產品端做(zuò)到了“以患者(zhě)為中心”。
上市10餘(yú)年來,金培長效(xiào)生長激素已累積超過(guò)15萬名患者的臨床應用數據。無論是嚴謹的臨床研究(jiū)還是廣泛的真實世界研究(RWE),均一致充分證實了其(qí)安全性與優效性。作為我國完(wán)全自主知識產權的創新藥,金賽增榮(róng)獲國(guó)家科技進步獎二等獎,其相關質量標準也被收載於2025年版《中(zhōng)華人民共和國藥典》。
在生長激素缺乏(fá)症三期臨床研究中,U型PEG長效(xiào)生(shēng)長激素治療25周時年化生長速(sù)率達13.41厘米/年,效果顯著優於短效製劑。在真實(shí)世界研究中,患兒使用長效方(fāng)案治療1年,身高改(gǎi)善明顯優於短效。
尤其值得關(guān)注的是,除(chú)生長激素缺乏症,金培長效生長激素的其他適應證應用也在不斷拓展並接受臨床檢驗。目前,U型PEG長效生長激素用於(yú)特發性身材矮小(ISS)和特納綜合征(TS)的兩個新適應證上市申請獲得國家藥監局批準,同時也是全球範圍內唯一獲批ISS和TS適應證的長效生長激素。此(cǐ)外,金(jīn)賽藥業的超長效月(yuè)製(zhì)劑生長激素已進入臨床階段,口服小分子生長激素促分泌藥物的研發也在穩步推進。
上述優勢是(shì)金培長(zhǎng)效生長激素最終叩開醫保大門最(zuì)堅實的底氣,進入醫保目錄是企業(yè)將技(jì)術創新紅利轉化為社會紅利的生動體現。隨著2026年新政的(de)實施,中國兒童生長發育治(zhì)療領域或將迎來真正的“普惠時代”。
三、長效生長激素進醫保,重塑兒科競爭格局
受過去幾年“靈魂砍價(jià)”的影(yǐng)響,很多人對醫保產品的理解僅限於(yú)降價。長遠來看,醫保的“溢(yì)出價值”對於藥(yào)企大大被忽視了。
長期以來,部(bù)分家長不願(yuàn)意孩子接受(shòu)生長(zhǎng)激素治療,不僅(jǐn)是(shì)因為經濟條件,還有對“生長激素”類產品的安全性存疑。醫保目錄(lù)本身(shēn)就是一種強有(yǒu)力的官方背書,意味著藥品的安全性和有效性(xìng)進一步得到了國家層麵(miàn)的嚴格認可。這種“官方認證”將消除家長的顧慮,降低醫生的溝(gōu)通(tōng)成本,促使那些處於(yú)“觀望狀態(tài)”的患者轉化為“治療患者”。
此外,醫保準入還擴大了渠道的廣度。尤其是基層市場,包括矮小症患者在內的人群對價格(gé)更加敏感。借助(zhù)長效生長激素進入(rù)醫保,金賽藥(yào)業的(de)其他產品也得(dé)以進一步下沉(chén)醫療渠道,觸(chù)達更(gèng)廣泛(fàn)的基層醫療機構和患者群體,讓高質量的創新藥真正走到需要的患者身邊。
站在企業(yè)的角度來(lái)說,長(zhǎng)效生長激素進入醫保就是其“深耕兒藥”戰略的關鍵落子。隨著長效生長激素進入醫保,金賽(sài)藥業(yè)已經完成“短效+長效”“粉劑+水劑”的全產品線的醫保覆(fù)蓋,構建了競爭對手(shǒu)難以逾越的壁壘,進一步鞏(gǒng)固(gù)了公司在生(shēng)長激素領域的統治力。
金賽增是金賽藥(yào)業的(de)王牌兒科產品,但其在兒科賽道的布(bù)局遠不止於此(cǐ)。2025年9月,金(jīn)賽藥業以(yǐ)總價約15億元買下了三款脫敏治療藥物的中國市(shì)場權益。過敏(mǐn)可發作於任何年齡(líng),但兒童(tóng)無(wú)疑最牽動家長的心,尋求治(zhì)療的動力最大。兒科也是金賽藥業布局該市場的關鍵切入口。
從上述角度來(lái)說,此次長效生長激素進入醫保將極大提升(shēng)金賽品牌在兒科醫生和患者心中的信(xìn)賴度,為其後續豐富的兒科產品線進(jìn)入市場(chǎng)鋪平道路。
從1998年“打破壟斷”到2014年的“技(jì)術引領(lǐng)”,再到(dào)2026年的“普惠引領”,金賽藥業的發展軌跡與中國醫(yī)藥產業創新(xīn)升級(jí)的步伐同頻共振。在政策與市場(chǎng)的雙輪驅動下,長效生(shēng)長激素(sù)納入醫保,不僅有望改寫無數患兒的生長軌跡,也為行業樹立了“創新-準入-可及”的良性範(fàn)式,中國兒藥的深度與廣度正在悄然重塑。
